Dalam filem terbarunya, pelakon dan produser membawa kehidupan kisah tentang usaha bapa untuk menyembuhkan anak-anaknya penyakit Pompe.

Oleh Lauren Paige Kennedy

Dalam filem baru Langkah Luar Biasa, Harrison Ford melakukan apa yang terbaik. Pelakon veteran itu membawa kehidupan yang lain dengan watak kasar yang, ketika luarnya berduri dihancurkan, dinyatakan sebagai pahlawan.

Ford, yang masih bertarung di 67, tidak bertarung dengan orang-orang jahat, warganegara pribumi, atau bahkan iblisnya sendiri. Alter ego semasanya, ahli sains yang gemilang tetapi cemerlang Robert Stonehill, sedang berperang dengan gangguan genetik yang jarang berlaku yang dikenali sebagai penyakit Pompe (disebut pom-pay).

Keadaan yang melemahkan ini menjejaskan kira-kira satu daripada 40,000 orang di seluruh dunia, kebanyakan mereka bayi dan kanak-kanak, dalam cara yang paling kejam. Ia membawa kepada kelemahan otot yang teruk, menjadikan pesakit muda lemah, kerusi roda, dan berjuang untuk nafas, dengan hati dan hati yang diperbesar. Penyakit Pompe adalah hukuman mati tertentu tanpa rawatan, yang, sehingga baru-baru ini, tidak wujud.

Potong kepada pahlawan aksi kami - atau, dalam kes ini, mungkin lebih tepat untuk mengatakan wira tindakan - untuk menyelamatkan hari.

Kisah Keluarga Crowley

Filem itu, yang dibuka di seluruh negara pada 22 Januari, diilhamkan oleh kisah sebenar John dan Aileen Crowley yang mengagumkan dan tiga anaknya. Kedua-dua bongsu - Megan dan Patrick - telah didiagnosis dengan penyakit Pompe pada tahun 1998 pada umur 15 bulan dan 5 bulan, masing-masing. Dengan kedua-dua Crowleys tanpa disedari membawa salinan gen mutasi Pompe resesif, pasangan itu mempunyai peluang 25% untuk mengandung anak dengan keadaan dan kemungkinan 50% anak itu akan menjadi pembawa. Tetapi ia mengambil Megan jatuh di belakang perkembangannya sebelum dia - dan seluruh keluarga - diuji.

Ibu bapa yang terdesak ini bersedia untuk melakukan apa sahaja untuk menyelamatkan anak-anak sakit mereka, walaupun itu bermakna John Crowley berhenti kerja dengan insurans kesihatan yang baik untuk mengumpulkan dana untuk penyelidikan eksperimen, dan kemudian melancarkan firma bioteknya sendiri untuk menguji terapi Pompe baru yang menjanjikan. Watak Ford adalah komposit berdasarkan beberapa ahli sains sebenar dengan idea-idea yang mengagumkan; dalam filem dia menjadi, seperti Ford meletakkannya, "kerajang dan rakan kongsi" yang tidak mungkin kepada seorang ayah yang sangat ditentukan.

"John mencari dan meninjau semua maklumat yang ada mengenai penyakit ini," kata Ford dari pejabatnya di Lapangan Terbang Santa Monica yang agak kecil. "Dia memutuskan bahawa menyokong satu penyelidik adalah tembakan terbaik untuk membawa dadah dengan cepat ke pasaran … tetapi dia mendapati terdapat banyak halangan sebelum dia dapat melakukannya."

Berlanjutan

Mencari Penyembuhan Penyakit Pompe

Kehidupan sebenar John Crowley telah mendapat perhatian media yang mencukupi untuk langkah-langkah luar biasa yang dia ambil untuk menipu kematian. Thejurnal dinding jalan wartawan Geeta Anand mencatat misinya dalam artikel 2003 yang kemudiannya berkembang menjadi buku, Penyembuhan: Bagaimana Seorang Bapa Menaikkan $ 100 Juta - dan Membendung Pendirian Perubatan - dalam Usaha untuk Menyelamatkan Anak-Nya.

Ford, yang juga membintangi filem itu sebagai penerbit eksekutifnya, merasakan cerita itu sangat menarik. "Seorang bapa yang melepaskan begitu banyak hidupnya untuk menumpukan dirinya untuk mencari penawar untuk anak-anaknya adalah sesuatu yang saya tertarik. Tetapi saya juga tertarik dengan unsur-unsur kisah yang menunjukkan kesulitan membawa dadah ke pasaran . "

Mencari petua untuk mengatasi penyakit kronik kanak-kanak? Lihat "Apabila Seorang Kanak-kanak Telah Bersih Secara Kronik."

Untuk menyampaikan ubat semacam itu, Crowley mendapati dirinya bekerja dari jam berdetik. Masa hidup pesakit Pompe yang didiagnosis sebagai bayi adalah, paling banyak, sembilan tahun, walaupun kebanyakan kanak-kanak mati dalam tahun pertama lahir dari komplikasi jantung atau pernafasan. Dia tahu rahsia untuk membuat rawatan pada masanya untuk Megan dan Patrick, yang semakin lemah pada hari itu, akan dijumpai di kalangan penyelidik akademik dengan canggih - sekiranya kurang mendapat faedah - teori. "Kegagalan bukan pilihan," kata Crowley yang sebenar.

Ford bertindak bertentangan dengan Brendan Fraser dan Keri Russell, yang bermain Crowleys, tetapi sains adalah bintang sebenar di sini. "Orang dengan penyakit Pompe kehilangan enzim dalam sel mereka yang merosakkan glikogen bentuk simpanan glukosa, atau gula," kata Hung Do, yang, selain memegang PhD dalam biokimia dan genetik perubatan, juga berfungsi sebagai penasihat saintifik rasmi untuk filem itu - dan merupakan salah satu ahli asal pasukan penyelidikan di mana Crowley berjudi. "Segala glycogen itu terbentuk di dalam sel-sel badan dan membawa kepada banyak masalah biokimia dan fizikal yang berkaitan dengan penyakit ini."

Penggantian enzim - terapi yang menyampaikan enzim yang hilang ke dalam sel-sel badan, dengan itu membolehkan ubat untuk memecahkan glikogen dan membolehkan sel berfungsi normal - adalah matlamat. "Tetapi mendapatkan enzim di dalam sel ke lokasi dalaman yang betul adalah sukar," kata Do. "Anda perlu menyampaikan enzim dengan pembungkusan yang betul - bungkus dengan busur, jika anda akan - dengan cara bahawa sel bersetuju untuk menerima enzim itu dan itulah yang diteliti oleh penyelidikan kami."

Berlanjutan

Membangunkan Terapi Enzim

"Saya tidak tahu apa-apa mengenai perkara ini apabila saya mula-mula memulakan," kata Crowley."Sebaik sahaja wang benih ada di tempat dan sains untuk membangunkan terapi enzim yang berkesan telah turun, perjumpaan awal saya ke dalam industri bioteknologi adalah dua langkah ke hadapan, satu langkah ke belakang.Tapi saya fikir sikap saya 'tidak pernah berhenti' kurangnya pengalaman saya. "

Jelas sekali. Seperti yang digambarkan oleh filem itu, membangunkan terapi daripada pemikiran inovatif saintis - yang diwakili oleh watak Ford - hanyalah satu langkah. Sama seperti kemajuan sedang dibuat - dalam kehidupan sebenar dan reel - Crowley kehabisan wang. Dia terpaksa menjual syarikatnya kepada firma biotek yang lebih besar, Genzyme, yang para pemimpinnya mengalu-alukan pengurusan berterusan pasukan penyelidikannya.

Kemudian datang satu lagi tamparan. Apabila Genzyme akhirnya membangunkan rawatan untuk Pompe, anak-anaknya "ditolak menjadi sebahagian daripada percubaan ubat asal kerana konflik kepentingan," kata Ford.

"Itu lebih daripada mengecewakan," Crowley dipetik sebagai berkata pada 2007. "Walaupun FDA merasa selesa dengan Megan dan Patrick sebagai sebahagian daripada perbicaraan, Lembaga Kajian Dalaman hospital menolak permohonan mereka" kerana dia adalah seorang eksekutif syarikat . "Jadi saya memudahkan mereka," katanya. "Saya segera berhenti kerja saya." (Isyarat spoiler: Dalam filem - kemungkinan besar untuk menambah ketegangan dramatik - dia dipecat.)

Walau bagaimanapun, kemunduran perbuatan ketiga ini membawa kepada akhir yang bahagia. Percuma dari kekangan Genzyme, anak-anak Crowley menerima campuran enzim pertama mereka pada bulan Januari 2003. Walaupun peringkat penyakit mereka terlalu jauh maju untuk membawa pemulihan lengkap - kajian baru-baru ini menunjukkan bayi yang menerima terapi ini menjalani kehidupan yang hampir normal - anak-anak Crowley dengan serta-merta bertambah baik. Heart yang diperbesarkan Megan kembali ke saiz normalnya dalam masa enam bulan selepas mendapat dos pertama. Patrick juga mendapat kekuatan.

Harrison Ford: Pilot Pesawat

Tujuh tahun, mereka agak sihat dan, paling penting, hidup. Dan mereka menganggap bapa mereka - yang memoir tentang pengalaman, Mengejar Keajaiban: Keluarga Crowley Perjalanan Kekuatan, Harapan, dan Kegembiraan, dijadualkan pada bulan Januari - wira tindakan sebenar.

Berlanjutan

Hanya jangan panggil Ford itu - sekurang-kurangnya tidak kepada mukanya. The "action action" moniker, dia fikir, berasal dari "filem saya yang telah menghasilkan banyak wang, tetapi orang-orang yang mengangkatnya ke status itu tidak berkaitan dengan seluruh tubuh saya bekerja." Walaupun bahagian terbesar Ford diakui melibatkan pedang ringan, pedang, atau bullwhip sesekali, protagonisnya, tanpa pengecualian, "dalam perjalanan ke atas kepala mereka," dia menegaskan. Dia melihat dirinya sebagai pelakon watak yang hanya menjadi seorang lelaki terkemuka. Langkah Luar Biasa Termasuk, dia menggali peranan plum yang mengungkapkan "jalan pembangunan … Saya bukan pertunjukan profesional. Saya pencerita."

Tetapi jika bertindak adalah semua tentang mengambil tindakan, tidak lagi melihat kepada salah satu ikon terbesar Hollywood. Ford tidak pernah bersandar pada kekasihnya Han Solo-Indiana Jones-Jack Ryan. Dia mencabar dirinya sendiri. Di sini di Lapangan Terbang Santa Monica, dia menempatkan tiga pesawat kecil sendiri dan sebuah helikopter.

"Sekitar 14 tahun yang lalu, saya menyedari bahawa saya tidak belajar apa-apa yang baru dalam masa yang lama," katanya. "Saya ingin belajar bagaimana untuk terbang: kemahiran itu semua, antara muka antara tanggungjawab dan kebebasan yang diberikan kepada anda. Ia mencipta semula dunia untuk saya, dan bagaimana saya menjawab soalan, 'Apa yang anda lakukan?' Nah, saya boleh katakan 'juruterbang.' "

Hari-hari ini, ketika Ford tidak sibuk mencari naskah besar berikutnya, ia melepak di Idaho utara jauh dengan teman-teman terbangnya.

"Kami menubuhkan sebuah kem di salah satu jalur padang belantara ini," katanya, "dan setiap hari kami memecah masuk ke lima atau enam penerbangan dan mendarat di tempat-tempat yang mencabar. Ia cantik, tetapi ia adalah tentang berlatih, tentang apa yang dapat anda selamat dan turun. "

Ford juga sering terbang di antara Los Angeles dan rumahnya di Jackson Hole, Wyo., Salah satu daripada beberapa kediaman yang dia kongsi dengan tunangnya, pelakon Calista Flockhart, dan anaknya, Liam, 9. Pelakon itu juga mempunyai empat orang anak dewasa - Benjamin, Willard, Malcolm, dan Georgia - dari dua perkahwinan sebelumnya.

Agen Alam Sekitar

Ford mengambil tindakan dengan cara lain juga. Komitmennya terhadap isu-isu alam sekitar sudah lama, dari pengumuman perkhidmatan awam yang lucu, di mana dia melilitkan rambut dadanya (ouch) untuk menggambarkan penebangan hutan kepada push PR lain untuk membantu menyelamatkan harimau yang terancam.

Berlanjutan

Dan dia meletakkan wangnya di mana mulutnya. Seorang ahli lembaga konservasi kumpulan Alam Sekitar Antarabangsa selama hampir 20 tahun, bekas Pengakap Boy ini "selalu menyukai alam semula jadi Tapi sekali saya membuat sedikit uang" - pada tahun 2009, Forbes Majalah mengumumkannya sebagai pelakon paling kaya di Hollywood - "Saya ingin menggunakannya untuk memberi kesan. Wang boleh membeli sains dalam menyokong pemuliharaan. Ia boleh mengajar orang pribumi politik atau nelayan beberapa tugas lain apabila perikanan yang dia gunakan dibebankan. "

Adakah aktivis ini melihat kemajuan yang dibuat dalam perlindungan hutan hujan dan terumbu karang sebagai keutamaan pergerakan alam sekitar? "Terdapat satu juta perkelahian kecil yang datang bersama dalam satu pertempuran besar," kata Ford dengan penuh semangat. "Dan ada kemenangan kecil, tetapi tidak pertempuran besar, belum.

"Kami memerlukan tanah yang membengkak, sehingga otoritas moralnya menjadi begitu jelas sehingga ini yang perlu dilakukan."

Ford amat berbesar hati mengenai hubungan antara ekosistem terancam dan kesihatan kita sendiri. Banyak ubat yang kita bergantung pada asalnya berasal dari tumbuh-tumbuhan dan haiwan, beberapa di antaranya sudah terancam di alam liar. Oleh sebab itu, Conservation International bekerja dengan masyarakat adat di seluruh dunia untuk membantu memelihara habitat semulajadi, termasuk hutan hujan dan terumbu karang yang penuh dengan kehidupan.

Penasihat keselamatan organisasi, Judy Mills, mengatakan, "Beberapa petunjuk yang paling inovatif untuk Alzheimer dan HIV / AIDS, dan antibiotik baru untuk penyakit berjangkit - untuk menamakan beberapa - semua berasal dari ekosistem terancam. Tidak tahu apa yang sedang berlaku, kita boleh memusnahkan penawar yang berpotensi untuk penyakit yang belum kita ketahui. " Di samping itu, Mills menyatakan:

• Lebih daripada 50% daripada moden, atau Barat, ubat-ubatan pada mulanya berasal dari tumbuh-tumbuhan atau haiwan. Beberapa contoh: Aspirin berasal dari kulit pohon willow. Ubat kanser Taxol, yang digunakan untuk mengubati payudara, paru-paru, dan kanser ovari, dicipta dari tumbuhan yew Pasifik yang terancam. Warfarin bahan aktif, berasal dari semanggi manis, adalah rawatan untuk bekuan darah. Pemberian ubat penahan sakit yang kuat, diberikan kepada pesakit yang tidak boleh bertolak ansur dengan morfin, berasal dari siput kerucut laut. Dan ubat-ubatan untuk merawat leukemia kanak-kanak didapati di periwinkle yang rosak.
• Lebih daripada 90% ubat tradisional - penawar purba dari China, Jepun, Korea, ditambah rawatan Unani dan Ayurveda Tibet - berasal dari tumbuh-tumbuhan dan haiwan. Ini termasuk ginseng untuk memerangi keletihan dan tekanan serta gejala yang berkaitan dengan diabetes jenis 2. Beruang empedu telah lama digunakan untuk merawat batu karang, hepatitis, dan penyakit hati. Artemisia Cina, tumbuhan yang secara tradisinya ditadbir untuk memerangi demam dan jangkitan parasit, adalah sumber utama untuk ubat baru Coartem untuk malaria serebrum; ia dijangka menjimatkan lebih daripada 600,000 nyawa tahun ini.

Berlanjutan

Seorang Lelaki Luar Biasa

Sebagai Langkah Luar Biasa perdana bulan ini - filem ke-60 - Ford teruja dengan tawaran skrin besar terbarunya, dan juga dengan hayatnya. Dia berada dalam hubungan yang bahagia dengan Flockhart dan merasa sangat baik juga: "Calista dan saya suka memasak, banyak memanggang, salad, benda semacam itu. Kami hidup gaya hidup yang sihat."

Dan dengan pengalaman berpuluh-puluh tahun yang memikirkan kemunculan kemasyhuran, dia belajar untuk mengimbangi keseluruhan perkara Hollywood - "Ketidakpastian adalah kebaikan yang orang kurang bernasib baik!" - dengan melepaskan udara ke dalam awan. Tetapi jangan salahkan kepuasan peribadi untuk bersantai, sama ada secara profesional atau peribadi. Kerana Ford - salah satu pahlawan yang paling legenda seluloid - hidup untuk satu perkataan, yang sangat sama dia sangat mengejar: Tindakan!

Apabila Kanak-kanak Adakah Secara Secara Secara Berjangkit

Ini mimpi ngeri setiap ibu bapa: Seperti kanak-kanak Crowleys, anak anda telah didiagnosis dengan penyakit yang serius. Bagaimanakah anda memastikan penjagaan yang terbaik ketika menjaga rumah anda - tidak lagi emosi anda - utuh? Carla Oliver, MSW, CCLS, pengurus Jabatan Terapeutik / Rekreasi Kanak-kanak di Hospital Kanak-kanak di Aurora, Colo., Menawarkan tip berikut:

• Pilih hospital yang betul. Periksa di hospital sebelum menghantar anak anda ke sana, kata Oliver. "Suruhanjaya Bersama adalah agensi yang pada asasnya adalah 'polis' hospital. Kakitangannya secara rawak muncul di hospital dan sama ada memberi akreditasi - atau tidak. Juga, anda boleh mengetahui apa yang dikatakan doktor lain mengenai hospital-hospital tertentu . " Sistem penarafan hospital kebangsaan Harvard Medical School adalah satu lagi sumber yang baik.
• Bersama doktor anda. Cari hospital pediatrik yang merangkumi "falsafah penjagaan yang berpusatkan keluarga," kata Oliver. "Bukan semua yang dilakukan.Ini pada dasarnya bermakna bahawa keluarga anak itu adalah pakar … mereka bekerja sama dengan doktor mereka. Banyak masa Ibu benar-benar tahu yang terbaik."
• Mendidik diri sendiri. Hampir semua hospital pediatrik A.S. menggunakan sekurang-kurangnya seorang pakar kehidupan kanak-kanak, seorang profesional penjagaan kesihatan yang terlatih untuk membimbing ibu bapa dan anak-anak mereka melalui prosedur perubatan yang akan datang dan pemulihan itu, kata Oliver. Tetapi ibu bapa juga harus membekalkan diri dengan fakta dan cabaran keadaan anak mereka.